索拉非尼 张海梁教授专访：总结索拉非尼十余年应用价值，展望肾癌治疗未来方向

编者按：索拉非尼作为我国第一个上市的用于晚期肾癌的分子靶向药物，至今在临床运用已有近十二年，为许多晚期肾癌患者和家庭带来了期望。近期，丁香园就索拉非尼在肾癌医治范畴的价值肿瘤医治的作用点评等论题采访了复旦大学隶属肿瘤医院泌尿外科张海梁教授，张教授总结了索拉非尼在我国晚期肾癌患者中的运用价值，并对肾癌医治的未来研讨方向进行了展望。

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丁香园：十余年前，索拉非尼作为首个肾癌靶向药物上市，您怎么点评索拉非尼在肾癌医治中的价值和含义？

张海梁教授：索拉非尼是我国第一个上市的用于晚期肾癌的分子靶向药物，到现在已将近十二年了，它也是全国范围内晚期肾癌患者运用最多、最广泛的一种药物。据我国慈悲总会的数据计算，现在现已有超越 6000 例肾癌患者承受了索拉非尼的慈悲赠药，实践运用的人数估计超越 8000 例。

就作用而言，我国患者承受索拉非尼医治的获益或许要优于欧美人群。国际上的研讨数据，欧美患者运用索拉非尼的无发展生计时刻（PFS）为 5.7 个月，但在我国患者中，无论是咱们中心仍是其他中心的研讨，普遍以为其 PFS 能够到达 10 个月以上，最近的多中心研讨显现，索拉非尼的 PFS 要善于舒尼替尼，别的患者的总生计期（OS）成果约为 24 个月，而关于一般状况较好、MSKCC 评分为低危的患者，OS 或许更长，从咱们的研讨成果来看，乃至能够到达超越 40 个月的生计获益，因而，索拉非尼的作用是十分切当的。

别的从药物副作用来看，索拉非尼的不良反应相对较轻、患者易耐受，尤其在咱们的实践运用过程中发现，许多高龄或一般状况较差的患者也能够很好地耐受这种药物。咱们临床上用药年纪最大的患者是 84 岁，相同能够很好的耐受索拉非尼的医治。所以，索拉非尼的作用和安全性在全国许多的临床运用中都现已得到了充沛的证明，是晚期肾癌患者值得信任的药物。

丁香园：7 月，人社部宣告索拉非尼被归入医保药品目录，这对临床医师医治肾癌患者将带来哪些改动？

张海梁教授：索拉非尼归入医保目录是一个十分好的音讯。据了解，许多药物归入医保目录之后其价格会下调，加之医疗保险的方针支撑，患者自身的经济担负会大幅度下降。依照现在索拉非尼的价格，单月的医治费用大概在 5 万元左右，假如能够下降医治费用，让患者每个月仅承当 5 千到 1 万元的话，会有更多的患者能够承受索拉非尼医治。

以往咱们在临床上向晚期患者引荐靶向药物，往往会由于患者经济能力等各方面的要素而无法承受靶向医治。虽然这个药物有慈悲赠药项目，但在这一前提下，患者所要承当的费用也在 15 万元左右，这对许多家庭来说仍然是一笔不小的担负，尤其是经济欠发达的偏远地区。索拉非尼能够归入全国医保目录，将会使更多的患者能够享受到这一药物医治带来的获益，无论是总生计仍是生计质量方面都能获益。

丁香园：肿瘤作用的点评一直是专家评论的热门，有的专家更垂青缩瘤作用，有的专家更垂青生计获益，您怎么看待这一问题？

张海梁教授：我个人比较垂青总生计的获益，由于它是现在肿瘤作用点评的「金规范」。患者生计时刻越长，他们从医治中的获益就会越多。但还要着重另一个概念，就是在长时刻生计的基础上确保日子质量，咱们要尽量确保患者在杰出的日子质量下长时刻生计，这是咱们医治的终究意图。

就点评规范而言，现在国际国内常用实体瘤作用点评规范 RECIST（1.1 版），这个规范主要以肿瘤增大或缩小的程度作为评判根据，比方肿瘤缩小超越 30% 是部分缓解，缩小 30% 到增大 20% 之间是疾病安稳。但从索拉非尼等靶向药物的医治状况来看，即使是医治后作用点评为疾病安稳，实践上由于药物的作用使肿瘤成长显着减缓，所以患者仍然能够从中完成总生计的获益。假如由于疾病安稳或发展后就当即停药，反而或许形成肿瘤的爆发式增加而影响终究的总生计时刻。因而，关于医治后呈现缓慢发展的患者，要结合临床经验归纳评价药物作用，判别是否为彻底耐药，仍是部分耐药或许仍然存在医治作用。

丁香园：结合当时晚期肾癌医治范畴的研讨现状，您以为未来有哪些研讨的方向？

张海梁教授：肾癌一直是肿瘤研讨的要点方向，由于肾癌对放疗、化疗都不灵敏，上世纪 80、90 时代的研讨数据现已提示，细胞毒类药物医治晚期肾癌的有效率一般不超越 5%，所以能够说肾癌对化疗药物存在天然耐药，虽然少量药物有必定的作用，但整体来说仍是不尽善尽美。

所以新式药物在肾癌范畴的研讨十分广泛，包含现在经 FDA 同意的近 10 种分子靶向药物，还有新式的作用于 PD-L1、PD-1 的免疫检查点抑制剂，比方 Nivolumab 现已获批用于晚期肾癌的二线医治，这些药物或许在未来会有更广泛的运用，包含能否成为晚期肾癌一线医治的挑选，或许能否与现有的 TKIs 联合运用以进步医治作用等。

此外，新的研讨方向还包含作用于其他靶点的分子靶向药物，比方 MET 抑制剂卡博替尼，在 II 期临床试验中现已发现它在一线医治中或许有优于舒尼替尼的 PFS 和 ORR，假如 III 期临床试验仍然能够表现出优于舒尼替尼的成果，就很有或许改写现在医治晚期肾癌一线医治的挑选。

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